Ребенок со спинальной мышечной атрофией впервые получил генную терапию в Украине

Девочка с Херсонщины, страдающая спинально-мышечной атрофией первого типа (СМА), получила генную терапию в Украине — процедуру в стране провели впервые.

Об этом в Фейсбуке написала ее мама Дарья Сахно, передает Укринформ.

По словам Дарьи Сахно, пример их семьи показал, что получить генную терапию теперь можно и в Украине.

«…Нам не пришлось ехать в другую страну, подвергая Машу опасному перелёту или переезду… Это было впервые для нашей страны, случай уникальный, и алгоритма работы не было. Поэтому этот процесс занял чуть более месяца. 11 января мы прибыли в больницу, и 10 февраля Маша получила свой такой заветный, желанный Онасемноген абепарвовек — именно так называется препарат Zolgensma, если он не зарегистрирован в стране», — написала она.

Мама Маши Сахно рассказала, что компания-производитель Novartis GT имеет очень серьёзный подход ко всей процедуре, и каждый случай покупки препарата контролируется очень жесткими договорами и согласованиями. В Украине процедура не была наработана, поэтому нужно было прописывать всё конкретно под этот случай, что заняло около 2 недель. Потом еще 2 недели заняла процедура взятия анализа крови на антитела к аденовирусу AAV9.
«Этот анализ делают в единственной лаборатории в Нидерландах. Я думаю, все понимают, что из-за пандемии все лаборатории перегружены, плюс нет того количества рейсов, как раньше. Далее была индивидуальная фасовка препарата под параметры Машеньки и, конечно же, очень сложный процесс логистики. И опять очень много документов», — рассказала Дарья Сахно.Как сообщалось ранее, на Херсонщине 8-месячной Марии Сахно из города Таврийска, страдающей спинально-мышечной атрофией первого типа (СМА), сделали укол препаратом Zolgensma стоимостью 2,3 миллиона долларов. Средства собрали благодаря добровольным пожертвованиям.
В то же время продолжается сбор средств на лечение маленькой жительницы Каховки Аделины Мотенко, также страдающей этим редким заболеванием.